Đột phá trong chữa khỏi HIV nhờ chỉnh sửa gene

Các nhà khoa học có thể “cắt” virus HIV ra khỏi tế bào bằng công nghệ chỉnh sửa gene từng đoạt giải thưởng Nobel có tên Crispr.

Bước tiến quan trọng

Dù có những tiến bộ đáng kể trong việc phát triển phương pháp điều trị HIV hiệu quả cao nhưng vẫn chưa có cách chữa trị. Các loại thuốc hiện nay có thể ngăn chặn virus tấn công nhưng không thể tiêu diệt được nó. Mới đây, các nhà khoa học tại Trung tâm Y tế Đại học Amsterdam (Hà Lan) cho biết, họ đã phát triển phương pháp tấn công hiệu quả vào virus ở nhiều tế bào khác nhau và nơi chúng có thể ẩn náu. Với việc sử dụng công cụ chỉnh sửa gene có tên Crispr-Cas, các nhà nghiên cứu có thể nhắm mục tiêu DNA của HIV và loại bỏ tất cả dấu vết của virus khỏi các tế bào bị nhiễm bệnh.

Với phương thức hoạt động cơ bản như chiếc kéo ở cấp độ phân tử, công nghệ từng đoạt giải Nobel Hóa học năm 2020 này có thể cắt DNA ở một số điểm nhất định, cho phép loại bỏ các gene không mong muốn hoặc đưa vật liệu di truyền mới vào tế bào. Crispr là một nhóm trình tự DNA có nguồn gốc từ thể thực khuẩn. Bằng cách kết hợp chúng với một enzyme có tên Cas9, các nhà khoa học có thể tạo ra một công cụ chỉnh sửa - về cơ bản là cắt và dán - các gene. Crispr-Cas tạo ra các kết quả chữa trị mang tính cách mạng, từ việc làm cho gan sản xuất ít cholesterol hơn đến việc khôi phục thị lực màu sắc và điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.

Nhà nghiên cứu Elena Herrera Carrillo, trưởng nhóm nghiên cứu cho biết, bà và các đồng nghiệp cố gắng giải quyết vấn đề đánh thức lại DNA HIV tiềm ẩn trong khi ẩn náu trong hệ thống miễn dịch của cơ thể con người. Bằng cách sử dụng Crispr, họ đã vô hiệu hóa được virus không hoạt động trong các tế bào miễn dịch được sắp xếp trên đĩa. HIV có thể lây nhiễm vào các loại tế bào và mô khác nhau trong cơ thể, vì vậy các tác giả nghiên cứu tìm cách nhắm mục tiêu vào loại virus này ở bất cứ nơi nào chúng xuất hiện. Mục tiêu là phát triển phương pháp điều trị Crispr-Cas mạnh mẽ và an toàn, cố gắng tạo cách chữa trị HIV cho tất cả mọi người, có thể bất hoạt các chủng HIV khác nhau trong các bối cảnh tế bào khác nhau. “Những phát hiện này thể hiện bước tiến quan trọng trong thiết kế chiến lược chữa bệnh AIDS”, bà Carrillo cho biết.

Vẫn còn nhiều thách thức

Công nghệ Crispr được kỳ vọng sẽ loại bỏ hoàn toàn virus gây bệnh nhưng vẫn còn quá sớm để kết luận liệu kỹ thuật này có thể được sử dụng để chữa khỏi HIV hay không, chưa nói đến liệu nó có an toàn và hiệu quả về lâu dài hay không. Tiến sĩ James Dixon, Phó Giáo sư công nghệ tế bào gốc và liệu pháp gene tại Đại học Nottingham, đồng ý với nhận định này. “Sẽ cần nhiều công việc hơn nữa để chứng minh liệu kết quả trong các xét nghiệm tế bào này có thể xảy ra trên toàn bộ cơ thể, cho một liệu pháp điều trị trong tương lai hay không. Cần phát triển nhiều hơn nữa trước khi dùng phương pháp này tác động đến những người nhiễm HIV”, ông Dixon nói.

Các nhà khoa học khác trước đây cũng từng thử nghiệm Crispr để điều trị HIV. Công ty dược phẩm Excision BioTherapeutics (Mỹ) cho biết, 3 tình nguyện viên mắc HIV đã không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào sau 48 tuần điều trị. Tuy nhiên, Jonathan Stoye, chuyên gia về virus tại Viện Francis Crick (Anh) nói rằng, loại bỏ HIV khỏi tất cả tế bào chúng bám vào là điều “rất thách thức” và sẽ cần nhiều năm nữa để phương pháp Crispr có thể phổ biến, dù được chứng minh là có hiệu quả.

HIV khi nhiễm vào cơ thể sẽ tấn công các tế bào miễn dịch và nhân lên. Ngay cả khi được điều trị hiệu quả, một số sẽ chuyển sang trạng thái ngủ đông, vẫn tồn tại những gene HIV ẩn, dù không sản sinh virus. Hầu hết người nhiễm HIV phải điều trị bằng thuốc kháng virus suốt đời. Nếu dừng thuốc, gene HIV ẩn có thể tái kích hoạt và gây bệnh trở lại. Một vài trường hợp hiếm hoi được ghi nhận đã chữa khỏi HIV sau khi sử dụng liệu pháp điều trị ung thư để tích cực tiêu diệt tế bào bị nhiễm bệnh. Tuy nhiên, đây là phương pháp rủi ro cao và không được khuyến khích áp dụng để điều trị HIV.

NGHI VĂN