Gửi bình luận
ĐNO - Cơ quan Quản lý thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 26/8 chính thức phê duyệt thuốc Rasonque, một loại thuốc ức chế RAS đầu tiên dành cho dạng ung thư tuyến tụy phổ biến nhất.
Động thái này thể hiện cam kết của FDA trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị tiên tiến, đồng thời mở ra hy vọng mới cho những bệnh nhân ở giai đoạn tiến triển, vốn có rất ít lựa chọn điều trị hiệu quả.
Rasonque do Công ty Revolution Medicines phát triển, được bào chế dưới dạng viên uống một lần mỗi ngày.
Thuốc được chỉ định cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư biểu mô tuyến tụy đã di căn và từng trải qua ít nhất một liệu trình điều trị toàn thân trước đó hoặc không phù hợp với phác đồ điều trị toàn thân đa thuốc.
Theo FDA, Rasonque có khả năng tác động đồng thời vào nhiều dạng của protein RAS, tác nhân chính thúc đẩy sự phát triển khối u ở hầu hết bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tuyến tụy.
Protein này tham gia các đường truyền tín hiệu kiểm soát sự tăng trưởng và sống còn của tế bào. Khi bị đột biến hoặc hoạt động bất thường, RAS sẽ khiến tế bào ung thư nhân lên không kiểm soát.
Quyết định phê duyệt của FDA dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, nhãn mở, đa trung tâm với hơn 500 bệnh nhân.
Kết quả cho thấy Rasonque giúp kéo dài thời gian sống thêm toàn bộ trung vị lên 13,2 tháng, so với mức 6,7 tháng ở nhóm điều trị bằng hóa trị tiêu chuẩn, tức kéo dài gần gấp đôi tuổi thọ cho người bệnh.
“Loại thuốc này mang đến kết quả chưa từng có trong một lĩnh vực mà nhu cầu điều trị cấp thiết từ lâu chưa được đáp ứng đầy đủ”, bác sĩ Angelo de Claro, Giám đốc Trung tâm Xuất sắc về ung thư của FDA, cho biết.
Đáng chú ý, quá trình xem xét và phê duyệt Rasonque được hoàn tất sớm hơn 6,5 tháng so với thời hạn quy định.
Điều này thể hiện cam kết mạnh mẽ của FDA trong việc đẩy nhanh quá trình phê duyệt các phương pháp điều trị ung thư mới dành cho bệnh nhân mắc các bệnh lý nghiêm trọng và đe dọa tính mạng.
Dù khẳng định Rasonque không phải là thuốc chữa khỏi ung thư tuyến tụy hoàn toàn, FDA vẫn nhấn mạnh đây là bước tiến có ý nghĩa lâm sàng to lớn.
Một số tác dụng phụ thường gặp ghi nhận trong quá trình điều trị gồm phát ban, tiêu chảy, viêm niêm mạc miệng, buồn nôn, phù, giảm cảm giác thèm ăn và xuất huyết.
Theo FDA, nhà sản xuất Revolution Medicines sẽ tiếp tục thực hiện các nghĩa vụ theo dõi sau khi thuốc được đưa vào sử dụng, nhằm bổ sung dữ liệu về độ an toàn và hiệu quả trong điều kiện điều trị thực tế.
Việc thuốc mang lại lợi ích lâu dài tới đâu cho người bệnh sẽ tiếp tục được đánh giá trong quá trình sử dụng rộng rãi.
Ung thư biểu mô tuyến tụy chiếm từ 90 - 95% trong tổng số khoảng 67.000 ca mắc ung thư tuyến tụy mới mỗi năm tại Mỹ.
Dù chỉ chiếm khoảng 3,2% tổng số ca ung thư, căn bệnh này lại thuộc nhóm có tỷ lệ tử vong cao nhất do thường được phát hiện ở giai đoạn muộn, diễn tiến nhanh và từ lâu có ít phương pháp điều trị hiệu quả.